Resumo: A anemia falciforme é uma doença hereditária recessiva, causada por uma alteração de base em um único nucleotídeo no gene da globina ß, essa alteração estrutural do ácido glutâmico pela valina acarreta na falcização das hemácias quando desoxigenadas. As principais manifestações da anemia falciforme são resultantes do processo vaso-oclusivo e hemólise. A edição gênica emerge como uma nova alternativa para o tratamento de doenças genéticas em células hematopoiéticas...
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Abstract: Sickle cell anemia is a recessive hereditary disease, caused by a base change in a single nucleotide in the ß globin gene. This structural change of glutamic acid to valine leads to sickling of red blood cells when deoxygenated. The main manifestations of sickle cell anemia are the result of the vaso-occlusive process and hemolysis. Gene editing emerges as a new alternative for the treatment of genetic diseases in hematopoietic cells...
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